Un revolucionario tratamiento logra “curar” en la práctica al 70% de los pacientes con fibrosis quística

Uno de cada 3.500 niños nace con fibrosis quística (FQ), la enfermedad genética mortal más frecuente en pediatría. Las personas que la padecen sufren neumonías e infecciones respiratorias de repetición, que llevan en muchos casos al trasplante pulmonar, y problemas a nivel digestivo como la diarrea y la desnutrición crónicas. Hasta ahora, su esperanza de vida no superaba los 40 o 50 años, ya que no existía tratamiento para la enfermedad; sólo se podían tratar las complicaciones o los síntomas derivados de ella. Esto era así hasta que, hace poco más de un año, se aprobaron en España los primeros tratamientos que se dirigen a ‘atacar’ el origen de la enfermedad: se trata de los tratamientos moduladores frente a la FQ, fármacos que se administran por vía oral -en pastilla- y que mejoran directamente el funcionamiento de una proteína anómala que da origen a la dolencia. Sobre ello se hablará en una de las mesas del 69 Congreso de la Asociación Española de Pediatría (AEP), que se celebra hasta el próximo 3 de junio en Granada.