Desde el punto de vista de seguridad, cabe destacar los siguientes puntos, incluidos en las recomendaciones de monitorización que se hacen en ficha técnica autorizada: la mayor parte de los efectos adversos comunicados en los dos ensayos pivotales en pacientes de 12 años y mayores afectan al aparato respiratorio y al gastrointestinal. El perfil de seguridad en los niños de 6 a 11 años es similar.

• Sistema respiratorio: al inicio del tratamiento se ha detectado que algunos pacientes pueden presentar una caída brusca de la función respiratoria y síntomas relacionados como la disnea pueden empeorar, hecho que se debe advertir al paciente y que deberán tener en cuenta los médicos prescriptores, particularmente en el caso de pacientes con función pulmonar deteriorada (ppFEV1 <40 %) en el momento del inicio del tratamiento en los cuales es recomendable una monitorización más frecuente. Este mismo patrón de caída del FEV1 posterior a la administración de la dosis de LUM/IVA se ha observado también en niños de 6 a 11 años, aunque aparentemente con menor sintomatología. Este hecho debe ser advertido a padres y cuidadores. Se desaconseja iniciar el tratamiento con lumacaftor-ivacaftor en presencia de situaciones agudas que obliguen a cambios del tratamiento de base o que den lugar a un agravamiento de la situación clínica del paciente.
• Función hepática: se debe evaluar las pruebas de función hepática antes del inicio del tratamiento y periódicamente durante el mismo. En pacientes con historia previa de alteración de las pruebas de función hepática se debería valorar hacer una monitorización más frecuente de la misma. Este puede ser el caso de los pacientes pediátricos en los que es más frecuente una elevación moderada de transaminasas relacionada con las manifestaciones hepáticas de la FQ. El tratamiento se debe interrumpir en caso de elevaciones aisladas de ALT o AST > 5 × LSN o de ALT o AST > 3 × LSN junto con bilirrubina total > 2 × Una vez que los niveles se normalicen se puede reconsiderar reiniciar el tratamiento tras una cuidadosa evaluación del beneficio-riesgo de este.
• Entre las pacientes en edad fértil que usan contraceptivos hormonales y están recibiendo lumacaftor-ivacaftor la incidencia de trastornos menstruales es superior que entre aquellas que no los reciben. Dado que la eficacia de los contraceptivos hormonales puede verse comprometida se deben comentar con las pacientes métodos alternativos de contracepción.
• Se recomienda la monitorización periódica de la presión arterial.
• Cataratas: Se recomiendan exámenes oftalmológicos antes del inicio del tratamiento y durante el mismo en pacientes pediátricos, para evaluar la aparición de opacidades del cristalino o cataratas.